Valódi csoda történt nemrégiben Pál Gajódi Olivér életében, amikor a budapesti Bethesda Gyermekkórházban megkapta a génterápiát. A bajmoki spinális izomatrófiával küzdő gyermeknek sokan szorítunk, nemzetközi összefogás tanúi is lehettünk nemrégiben a gyógyulása érdekében. Orvosai is a szívükbe zárták őt. Ez a szeretet érzékelhető dr. Mikos Borbála szavaiból minden egyes alkalommal, amikor a kis beteg fejlődéséről érdeklődünk. A budapesti Bethesda Gyermekkórház orvosigazgatója, a Zolgensma team vezető orvosa lapunknak nyilatkozva elmondta, egyre több pozitív változás tapasztalható a kezelés óta, valamint beszélt a közeljövőben esedékes további lépésekről is.
– Nagyon örülünk, hogy a génterápia utáni legfrissebb eredményekről tudunk beszámolni. Egyelőre mellékhatások nem jelentkeznek olyan formában, vagy olyan mértékben, hogy a gyógyszeres kezelést erősíteni kellene, vagy esetleg vissza kellett volna őt venni kórházi kezelésre. Láztalan, hízott és erősödött az elmúlt egy hét alatt is.
Említette, hogy a gyermek hízott, erősödött. A táplálás terén is történt újdonság?
– Most már változtatni lehetett a táplálásán. Eddig folyamatosan ment neki a gyomorba helyezett csőben a tápanyag. Most viszont a nappali táplálásokat rövid időszakokra szűkítettük, és így egyre több olyan szabad óra marad számára és a szülei számára is, amit úgy tölthetnek együtt, hogy ne a tápláló pumpára kelljen figyelniük. Ez nagyban segíti a nappali ébrenléti aktivitását, valamint a mozgásfejlődésében is számottevő segítséget jelenthet.
Ezek szerint a mozgásfejlődést illetően bizakodóak lehetünk?
– A mozgásában tulajdonképpen mi magunk is tapasztalunk egyértelmű előrelépést. Ezt a mozgásteljesítmény felmérésére szolgáló skála alapján is ki lehetett mutatni nála, hiszen a génterápia után már két pontot emelkedett. Öröm látni azt, ahogyan azóta önállóan megfordul és visszafordul, felveszi a játékait a kezébe. Ügyesen manipulál, játszik, ügyes a kézujjainak a mozgása is. Nagy meglepetés volt mindannyiunknak, hogy az eddigi sajátos bababeszédébe most már jól érthető, erős hangon kimondott szavakat is beépít. Ami még megnyugtató, hogy a lélegeztetésben, a légzéstámogatásában nem kellett a lélegeztetés paramétereit fokozni, és a több hónapon át szükséges gégekanült sem kellett visszahelyezni. Reméljük, hogy lassú, óvatos lépésekkel egyre hosszabbakra tudjuk nyújtani azokat a nappali időszakokat, amikor nem lesz már szüksége a gépi légzéstámogatásra. Ez is egy kicsit segíteni fog majd abban, hogy a család minél közelebb jusson a mindennapi aktív életéhez.
Leszögezhetjük tehát, hogy a gyermek mozgása láthatóan fejlődött a Zolgensma felvétele óta. Mi a következő lépés a kivizsgálások és kezelések terén?
– Korábbi beszélgetéseinkben említettem, hogy milyen hosszú út állt előttünk, és szintén hosszú az gyógyulási periódus is, amely a kisfiúra vár. Reméljük, hogy ennek az útnak a nagyobb része most már a hátunk mögött van. Hálásak vagyunk azért, hogy Olivér és a szülei eddig minden akadályt nagyon jól vettek. A génterápia után minimum három hónapig követnünk kell az állapotának a változását és a szervek funkcióját, hogy észrevegyük, ha esetleg valami probléma adódna, és azonnal be is tudjunk avatkozni. Ebből a három hónapból az első hetek már elteltek. Ha minden ilyen zavartalan ütemben folytatódik, akkor tulajdonképpen a következő hét is egy újabb állomás lesz.
Mi fog ekkor történni?
– Elkezdjük csökkenteni az immunrendszer működését csökkentő gyógyszeres kezelést, amit négyhetes időintervallum alatt tudunk megtenni, ám még ugyanígy követjük az állapotának a változását, mint az eddigiekben. Ha ez sikerül, akkor két hónappal a génterápia után megszüntetjük ezt a kezelést. A harmadik hónap pedig csak a megfigyeléseket, illetve a gyógytornák aktívabbá tételét, a segédeszközök beszerzését és kipróbálását ölelné fel, majd egy teljes állapotfelmérést végeznénk, mielőtt hazabocsátanánk őt a szüleihez és a szerető családjához, hogy együtt élhessék a családok boldog életét, hiszen otthoni környezetben, a szerettei közt várható majd a legnagyobb fejlődés.
