Csütörtökön délelőtt nagy örömhírre lett figyelmes a vajdasági magyar közösség: a bajmoki Pál Gajódi Olivér március 9-én, kedden megkapta a Zolgensma terápiát. A hosszú, rögös úton nemcsak a szülők kísérték el a kisfiút, hiszen a gyermek életéért rengetegen küzdöttek és szorítottak a színfalak mögött. Napilapunk hasábjain már beszámoltunk arról, hogy dr. Nenad Barišić gyermekkardiológus végig ott volt az SMA-s beteg mellett Újvidéken. Ő volt az, aki a koronavírus-járvány miatt beállt rendkívüli helyzet időszaka alatt akkor is naponta látogatta kis páciensét, amikor azt Olivér édesanyja nem tehette meg, és ő volt az is, aki ezekben a vészterhes időkben fényképeket küldött a családnak. A gyermekorvost a napokban Budapesten értük el telefonon, így személyesen győződhettünk meg arról, hogy dr. Barišić az elmúlt csaknem egy évben minden lépcsőfoknál ott volt a bajmoki kisfiú és szülei mellett.
Az első pillanattól kezdve ott volt Pál Gajódi Olivér és családja mellett. Hogyan emlékszik vissza arra az időszakra, amíg a kisfiút Újvidéken kezelték?
– Olivér mindössze 50 napos volt, amikor egyes típusú spinális izomatrófiát diagnosztizáltak nála, akkor találkoztam a kisfiúval és szüleivel. A genetikai vizsgálat után szinte azonnal megkezdődött a terápia a Spinraza nevű gyógyszerrel, amely Szerbiában és a világ nagy részében elérhető. Sajnos Olivér állapota nem javult, egy vírusos megbetegedés megtámadta a tüdejét, ezért folyamatosan lélegeztetőgép segítségére szorult. Ettől a pillanattól kezdve Olivért az újvidéki gyermekklinikán kezelték. Folyamatosan felügyelet alatt tartottuk, de ez alatt az idő alatt rengeteg hullámhegyet és -völgyet átéltünk vele. A Spinrazával történő kezelést alkalmaztuk, az állapota pedig lassan javult, de sajnos nem tudtuk teljesen elszakítani a lélegeztetőgéptől. Nagyon kevés hiányzott hozzá, ám abban a pillanatban elérhetetlennek tűnt a cél. Az egyik legnehezebb pillanat érzelmileg akkor volt, amikor ezen okból kifolyólag először elutasították a budapesti génterápiás kezelését. Ez nagyon megrázta a szülőket és engem, mint orvost egyaránt, hiszen nehéz átadni egy ilyen hírt. Nem sokkal ezután, a Spinrazának és a többi kezelésnek hála, észrevehető változás állt be Olivérnél. Sikerült megegyezni a budapesti kollégákkal, hogy a Bethesda Gyermekkórházba utazzunk, és megkíséreljük teljesen leválasztani őt a lélegeztetőgépről. Szerencsére minden a megfelelő módon történt a későbbiekben, így meghatódva vettük tudomásul, hogy Olivér majdnem egyéves küzdelem után végre készen áll a génterápiára.
Térjünk még vissza egy kicsit Újvidékre. Milyen vizsgálatokat végeztek el a tartományi fővárosban?
– Minden gyermek, akinél izomgyengeséget fedezünk fel, komoly vizsgálatok alá kerül, hogy megállapítsuk állapotának okát. A genetikai vizsgálatok ekkor kimutatták az SMA-betegséget, ami után megkezdődhetett a gyógykezelés: Olivér esetében a gerinccsatornába juttattuk a gyógyszert. Ezt a kezelést évente háromszor alkalmazzuk, de közben, a fellépő mellékhatások miatt folyamatos figyelmet igényel a pulmológusok, a kardiológusok és a neurológusok részéről. A legsúlyosabb esetekben invazív vagy noninvazív lélegeztetést használunk a betegeknél. A lélegeztetőgépek otthoni használatához szükséges berendezéseket a Köztársasági Betegbiztosítási Alap biztosítja az SMA-s betegek számára.
Szerbiában és Magyarországon is látta Pál Gajódi Olivért. Hogyan ítéli meg, milyen mértékben javult az állapota?
– Egy objektív vizsgálatnak köszönhetően pontosan meg tudjuk határozni, hogy Olivér hol tart a felépülésben. A kezdetektől fogva egészen a mai napig lépésről lépésre haladtunk: a klinikai teszten első alkalommal 16 pontot kapott, négy hónapja ez a szám 24-re emelkedett, ma pedig már 46-nál tartunk. Ez hatalmas előrelépés! Természetesen a legszembetűnőbb változást a budapesti Bethesda Gyermekkórházban értük el, ahol az orvosi csapat munkájának hála leválasztottuk őt a lélegeztetőgépről, hogy egyedül tudjon lélegezni. A kisfiúnak a motorikája is javult: a háton fekvő pozícióból önerőből a hasára tud fordulni.
Minden, ami a bajmoki kisgyermek körül történt, egy fantasztikus nemzetközi összefogás eredménye. De mit jelent mindez egy gyermekorvosnak?
– A génterápia egy innovatív kezelés, amit az egész világon mindössze egy-két éve alkalmaznak. A Zolgensma gyógyszer – amit Olivér is kapott – tavaly júniusban kapott használati engedélyt az Európai Unióban. Alig van páciens, aki részesül ebből a gyógyszerből, és nagyon kevés az olyan kórház is, amely eredményes, és jól fel tud készülni az ezzel járó terápiára. Személy szerint rendkívül izgatott vagyok, ugyanakkor büszke is, hogy a budapesti kollégáimnak köszönhetően meghívást kaptam a magyar fővárosba, így részese lehettem ennek a folyamatnak. Testközelből láthattam, hogyan készítik elő a pácienst a gyógyszer felvételére, és tapasztalatot is cserélhettünk az ottani kezelőorvosokkal. A génterápia egyelőre feltérképezetlen terület a világon, és nem mindig adódik ilyen alkalom az ember életében. A Bethesda Gyermekkórház meghívása révén úgy érzem, betekintést nyerhettem a jövő egészségügyi ellátásába.
Hogyan zajlott egészen pontosan ez az együttműködés a budapesti orvosokkal?
– Kivételes lehetőség volt. Mindenki nyitottan állt az együttműködéshez. Nemcsak az SMA-betegek gyógyításával kapcsolatban értekeztünk, hanem más betegségek esetében is. A terveink szerint ez a közös munka a jövőben is folytatódik.
Olivér tehát felvette a Zolgensma génterápiát. Mi a következő lépés a kezelésében, milyen megpróbáltatások várhatnak még rá?
– Egyelőre nehéz megjósolni, hogy milyen irányban haladunk tovább Olivér gyógykezelésével. Mint már elmondtam, a génterápia még számunkra is új módszer, a betegek válaszreakciója pedig rendkívül eltérő egyénenként. A kijelölt út nagyban függ attól, hogy a kisfiú miként reagál a mostani kezelésekre, és hogy milyen lesz az állapota a terápia befejeztével. Bővebb információt erről csak hónapok múlva tudunk közölni. Az már biztos, hogy Olivérnek mindeközben is folyamatos felügyeletre van szüksége: a fizioterápia a motorikus tulajdonságok fejlesztésében játszik kulcsszerepet, de mellette lesznek a neurológusok, a pulmológusok, a kardiológus, az ortopédusok stb. A génterápiát egyszer alkalmazzák a páciens életében, és a betegek többségénél nem lesz szükség más gyógyszerre az SMA kezeléséhez.
Az elmúlt egy évben szinte együtt élt, együtt lélegzett Olivérrel és családjával. Továbbra is tartja velük a kapcsolatot?
– Természetesen, amint visszatérünk Szerbiába, Olivért nemcsak én, hanem egy egész csapat kísérni fogja, és minden mozdulatára figyelni fogunk, attól függően, hogy épp hol tart a felépülésben. Ez magával vonja azt, hogy gyakran látogatjuk, beszélünk az édesanyjával és az édesapjával, de remélhetőleg ezek a találkozások hamarosan egy játszótérre vagy egy parkba helyeződnek át.
